عملکرد موفق یک داروی آزمایشی در مبتلایان به نوع نادری از بیماری ALS
پژوهشگران مرکز پزشکی ایروینگ دانشگاه کلمبیا در نیویورک اعلام کردند که یک داروی آزمایشی ممکن است به جوانانی که به نوع نادری از بیماری ALS مبتلا هستند، کمک کند.
این دارو که با نام یولفنرسن (ulefnersen) شناخته می‌شود، در درمان بیماران مبتلا به نوعی از ALS به نام FUS-ALS، امیدوارکننده بوده است؛ بیماری‌ای که به دلیل جهش ژنتیکی در ژنی به نام FUS ایجاد می‌شود.
کمتر از ۳۰ هزار نفر در آمریکا با بیماری ALS زندگی می‌کنند؛ بیماری‌ای که با نام اسکلروز جانبی آمیوتروفیک یا بیماری لو گِریگ نیز شناخته می‌شود.
این بیماری عصبی، سلول‌های عصبی در مغز و نخاع را تحت تاثیر قرار می‌دهد و به تدریج باعث از دست‌رفتن کنترل عضلات می‌شود. علت دقیق این بیماری هنوز ناشناخته است، اما تعداد کمی از موارد آن منشا ژنتیکی دارند.
این پژوهش که در ابتدا تلاشی برای کمک به تنها یک بیمار بود، به‌صورت یک مطالعه موردی کوچک انجام شد و تنها شامل ۱۲ بیماری می‌شد که با این دارو تحت درمان قرار گرفتند.
دو نفر از بیماران واکنشی چشمگیر به این دارو نشان دادند. یک زن جوان که از اواخر سال ۲۰۲۰ تزریق‌های داروی یولفنرسن را دریافت کرده بود، توانایی راه رفتن بدون کمک، و نفس کشیدن بدون استفاده از دستگاه تنفس مصنوعی را که پیش‌تر بر اثر ALS از دست داده بود، دوباره به دست آورد.
داروی یولفنرسن توسط نیل اشنایدر، متخصص مغز و اعصاب و پژوهشگر در همکاری با شرکت زیست‌فناوری آیونیس فارماسوتیکالز (Ionis Pharmaceuticals) ساخته شده است./نشریه Lancet
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
