داده‌های امیدوارکننده داروی آزمایشی DYNE-۲۵۱ در مبتلایان به دیستروفی عضلانی دوشن
داروی آزمایشی داین تراپیوتیکس (Dyne Therapeutics) برای درمان یک اختلال تحلیل عضلانی با نام دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) در یک کارآزمایی کوچک در مرحله اولیه عملکرد امیدوارکننده‌ای نشان داد و منجر به افزایش ۱۸ درصدی سهام این شرکت داروسازی شد.
داده‌های اولیه نشان می‌دهد که داروی DYNE-۲۵۱ در مقایسه با داروی رقیب ساخت شرکت سارپتا تراپیوتیکس دُز کمتر و اثربخشی بهتری دارد.
در مطالعه مرحله اولیه به میانی، DYNE-۲۵۱ باعث افزایش سطح پروتئین در سلول‌های عضلانی تا ۰.۲۸ درصد در شش ماهگی در شش بیمار مبتلا به DMD شد. این در مقایسه با داروی Exondys ۵۱ شرکت سارپتا، ۰.۰۶ درصد افزایش در سطح پروتئین دیستروفین است که به سالم‌ماندن عضلات کمک می‌کند.
به گفته سازمان ملی اختلالات نادر، تخمین زده می‌شود که از هر ۳۵۰۰ تولد پسر در سراسر جهان، یک نفر به DMD مبتلا می‌شود.
داروهای DYNE-۲۵۱ و Exondys ۵۱ متعلق به دسته‌ای از درمان‌های حذف اگزون (exon-skipping) هستند که با حذف بخش‌ها (اگزون‌ها)ی خاصی از ژن‌ها عمل می‌کنند تا به بدن اجازه دهند اَشکال کوتاه‌تری از پروتئین دیستروفین را بسازند.
انتهای پیام
