تأیید ژن‌درمانی Elevidys برای برخی از بیماران مبتلا به دیستروفی ماهیچه‌ای دوشن
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) به نخستین ژن‌درمانی در نوع خود برای درمان بیماری دیستروفی ماهیچه‌ای دوشن (DMD) ساخت شرکت سِرِپتا تراپیوتیکس (Sarepta Therapeutics) تأییدیه سریع اعطا کرد.
سِرِپتا اعلام کرد که FDA ژن‌درمانی Elevidys را برای کودکان ۴ تا ۵ سالۀ مبتلا به DMD که می‌توانند راه بروند، تأیید کرده است.
این ژن‌درمانی می‌تواند روش درمان این بیماران را که به‌ندرت پس از ۳۰ سالگی زنده می‌مانند، تغییر دهد. در حال حاضر، استروئیدهای تأییدشده و برخی درمان‌ها برای جهش‌های ژنتیکی خاص، فقط علائم را کنترل و پیشرفت بیماری را کُند می‌کنند.
در یک مطالعه فاز میانی، ژن‌درمانی Elevidys قادر به تولید نسخه کوچکی از پروتئین دیستروفین که برای کمک به سالم‌ماندن عضلات مورد نیاز است، شد اما در نتایج بالینی، بهبودی در توانایی راه‌رفتن و ایستادن این بیماران حاصل نشد.
به گفته سازمان ملی اختلالات نادر در آمریکا از هر ۳۵۰۰ تولد پسر در سراسر جهان یک نفر به این بیماری مبتلا می‌شود.
انتهای پیام
