حمایت آژانس داروهای اروپا از داروی Qalsody برای یک جهش ژنتیکی نادر در مبتلایان به اسکلروز جانبی آمیوتروفیک
آژانس داروهای اروپا (EMA) روز جمعه اعطای مجوز بازاریابی به داروی Qalsody ساخت شرکت بایوژن را برای یک بیماری مهلک و پیشرونده عصبی به‌نام اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) توصیه کرد.
این دارو بر اساس داده‌های اولیه که نشان داد سطوح یک پروتئین نوروفیلامنت را کاهش می‌دهد در آوریل ۲۰۲۳ در آمریکا تایید شد. دانشمندان معتقدند که پروتئین نوروفیلامنت با پیشرفت ALS مرتبط است.
بیماری ALS یک بیماری عصبی نادر است که می‌تواند سلول‌های عصبی در مغز و نخاع که باعث کارکرد ماهیچه‌ها می‌شوند را تحت تاثیر قرار داده و منجر به فلج پیشرونده و مرگ شود.
داروی Qalsody، یک نوع نادر از ALS را هدف قرار می‌دهد که ناشی از یک جهش ژنتیکی است و منجر به تجمع سطوح سمّی پروتئین سوپراکسید دیسموتاز ۱ (SOD۱) می‌شود. EMA تخمین می‌زند که این جهش ژنتیکی حدود ۲ درصد از مبتلایان به ALS را تحت تاثیر قرار می‌دهد.
انتهای پیام
