داروی Tryngolza برای مبتلایان به FCS تایید شد
سازمان غذاوداروی آمریکا (FDA) داروی شرکت آیونیس فارماسوتیکالز (Ionis Pharmaceuticals) را برای درمان یک اختلال ژنتیکی نادر تایید کرد.
این دارو که از نظر شیمیایی با نام اُلِزارسن (olezarsen) و با نام تجاری تیرینگولزا (Tryngolza) شناخته میشود نخستین درمان تاییدشده برای سندروم شیلومیکرونمی فامیلیال (FCS)، اختلالی است که از تجزیه چربیها در بدن جلوگیری میکند و مشخصه آن سطوح بسیار بالای تریگلیسیرید است.
بیماری FCS ناشی از کمبود در عملکرد لیپوپروتئین لیپاز- مسئول تجزیه تریگلیسیرید- است که منجر به التهاب لوزالمعده در هنگام تجمع در خون میشود.
یک رژیم غذایی بسیار کمچرب خط اول درمان فعلی برای این بیماری است. تیرینگولزا بهعنوان یک درمان اضافی در رژیم غذایی بهمنظور کاهش تریگلیسیرید در بزرگسالان مبتلا به این بیماری تایید شده است.
بر اساس دادههای دولت آمریکا، حدود ۵ هزار نفر در این کشور به این اختلال دچار هستند.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.