داروی Veopoz برای درمان بیماری CHAPLE مورد تأیید FDA قرار گرفت
ریجنرون فارماسوتیکالز روز جمعه اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی این شرکت را برای یک بیماری خونی نادر تأیید کرده است.
داروی پازلیمَب (pozelimab) با نام تجاری وئوپوز (Veopoz)، بیماری CHAPLE [یک اختلال ژنتیکی نادر در سیستم ایمنی] بیماران بزرگسال و کودکان یک سال به بالا را درمان می‌کند.
این دارو نخستین درمانی است که توسط FDA برای این بیماری تهدیدکننده زندگی تأیید شده است. قیمت وئوپوز در آمریکا ۳۴۶۱۵.۳۸ دلار برای هر ویال یک‌بار مصرف است.
ریجنرون گفت که کمتر از ۱۰ نفر در آمریکا به این بیماری مبتلا هستند و تخمین زده می‌شود که کمتر از یکصد مبتلا به این بیماری در جهان وجود داشته باشد.
افراد مبتلا به CHAPLE ژن CD۵۵ جهش‌یافته دارند که مکانیسم بدن را برای از بین‌بردن میکروب‌ها تنظیم می‌کند. بدون تنظیم ژنی مناسب، این مکانیسم ممکن است به سلول‌های طبیعی بدن حمله کند.
هشدار جعبه‌ای وئوپوز برای عفونت‌های جدی نایسریا مننژیتیدیس/مننونگوک است، زیرا این دارو خطر ابتلا به عفونت باکتریایی تهدیدکننده زندگی را به‌همراه دارد.
انتهای پیام
