عملکرد موفقیت‌آمیز داروی خوراکی mitapivat برای درمان اَشکال کمتر شدید تالاسمی در یک مطالعه فاز نهایی
داروی شرکت اَگ‌یوس فارماسوتیکالز (Agios Pharmaceuticals) سطح هموگلوبین را در یک مطالعه فاز نهایی در برخی از بیماران مبتلا به تالاسمی افزایش داد و این شرکت را به تایید نخستین درمان خوراکی برای اَشکال کمتر شدید این اختلال خونی ارثی نزدیک کرد.
به گفته این شرکت، داروی میتاپیوات (mitapivat) در این مطالعه در بیمارانی که از تالاسمی آلفا یا بتا رنج می‌بردند و وابسته به تزریق خون نبودند، یک افزایش معنی‌دار از نظر آماری در مقایسه با دارونما در پاسخ هموگلوبین نشان داد.
تالاسمی یک اختلال خونی ارثی است که در آن بدن کمتر از سطوح طبیعی هموگلوبین تولید می‌کند. درمان تالاسمی متوسط تا شدید شامل انتقال خون منظم و پیوند سلول‌های بنیادی است.
داروی میتاپیوات با نام تجاری پایروکیند (Pyrukynd ) توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای درمان نوعی از کم‌خونی همولیتیک ناشی از کمبود آنزیمی به‌نام پیروات کیناز در سال ۲۰۲۲ تایید شد.
انتهای پیام
