عملکرد موفقیت‌آمیز ژن‌درمانی فایزر برای درمان بیماری هموفیلی B
شرکت داروسازی فایزر روز پنجشنبه اعلام کرد ژن‌درمانی آزمایشی این شرکت برای درمان هموفیلی B، یک اختلال خونی نادر ارثی در فاز نهایی یک مطالعه به هدف اصلی خود دست یافت.
داده‌های حاصل از این مطالعه نشان داد که یک دُز واحد از این درمان در کمک به کاهش میزان خونریزی در بیماران مبتلا به انواع نسبتا شدید تا شدید هموفیلی B نسبت به استاندارد مراقبت فعلی برتر بود. این اختلال توانایی بدن را در ساخت پروتئین لخته‌کننده خون به نام فاکتور IX مختل می‌کند.
برخلاف درمان‌های فعلی که بر تزریق منظم پروتئین تمرکز دارند، درمان فایزر با نام fidanacogene elaparvovec برای کمک به بیماران به‌منظور تولید فاکتور IX پس از یک‌بار درمان طراحی شده است.
طبق داده‌های دولت آمریکا شیوع تخمینی هموفیلی در این کشور از هر یکصد هزار مرد ۱۲ نفر به هموفیلی A و از هر یکصد هزار مرد ۳.۷ مورد به هموفیلی B مبتلا هستند. در ماه نوامبر نهاد ناظر بر سلامت آمریکا نخستین ژن‌درمانی شرکت CSL و uniQure را با نام Hemgenix برای درمان هموفیلی B تأیید کرد.
انتهای پیام
