عملکرد موفق داروی آزمایشی apitegromab در مبتلایان به بیماری SMA
اسکولار راک (Scholar Rock) اعلام کرد که در یک مطالعه فاز نهایی داروی آزمایشی این شرکت بیوتکنولوژی برای درمان بیماری آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) به هدف اصلی خود دست یافت و منجر به افزایش بیش از ۳۰۰ درصدی ارزش سهام این شرکت شد.
داروی آپیتِگروماب (apitegromab) در مقایسه با دارونما در بهبود عملکردهای حرکتی مانند ایستادن، و سینه‌خیز رفتن در افرادی که از این بیماری رنج می‌برند، معنادار بود.
بر اساس داده‌های دولت آمریکا، SMA عامل اصلی ژنتیکی مرگ‌و‌میر نوزادان است و از هر ۱۰ هزار نفر یک نفر به این بیماری مبتلا می‌شود.
بیماری SMA از تولید یک پروتئین لازم برای رشد عصبی عضلانی در بدن جلوگیری می‌کند و باعث ضعیف‌تر شدن کودکان در انجام کارهایی مانند راه‌‌رفتن، صحبت‌کردن، و قورت‌دادن می‌شود.
آپیتِگروماب با مسدود کردن اثرات میوستاتین، پروتئینی که رشد عضلانی را مهار می‌کند، قدرت و رشد عضلانی را بهبود می‌بخشد.
در حال حاضر داروهای اسپینرازا (Spinraza)، ژن‌درمانی زولگنسما (Zolgensma)، و داروی خوراکی اِوریسدی (Evrysdi) به ترتیب ساخت شرکت‌های بایوژن، نوارتیس، رُش و پی‌تی‌سی تراپیوتیکس برای درمان SMA مورد تایید سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا (FDA) قرار گرفته‌اند
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
