عملکرد موفق ژن‌درمانی شرکت ریجنرون در بهبود شنوایی کودکان مبتلا به یک بیماری ژنتیکی نادر
ریجنرون فارماسوتیکالز (Regeneron Pharmaceuticals) اعلام کرد که ژن‌درمانی آزمایشی این شرکت در ۱۰ کودک از ۱۱ کودکِ ۱۰ ماهه تا ۱۶ ساله که با ناشنوایی ناشی از جهش ژنی متولد شده بودند، باعث بهبود شنوایی شد.
به گفته این شرکت، نخستین کودکی که در این مطالعه ژن‌درمانی ریجنرون را دریافت کرد یک کودک ۱۰ ماهه بود که شنوایی‌اش در بیشتر فرکانس‌های صوتی مربوط به گفتار در سطح نرمال، بهبود یافت.
این داده‌ها که در چهل‌وهشتمین نشست سالانه انجمن تحقیقات پزشکیِ گوش و حلق و بینی در اورلاندو، فلوریدا ارائه شد شواهد فزاینده‌ای به اثربخشی چنین درمان‌هایی در کودکانی اضافه می‌کند که به ناشنوایی عمیق ناشی از جهش در ژن OTOF (otoferlin) مبتلا هستند.
جاناتان ویتون، رئیس برنامه جهانی واحد داروهای ژنتیکی ریجنرون گفت که این یک بیماری فوق‌العاده نادر است و سالانه کمتر از ۵۰ کودک با این جهش متولد می‌شوند.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
