داروی آزمایشی mitapivat در بزرگسالان مبتلا به تالاسمی آلفا یا بتا وابسته به تزریق خون موفق عمل کرد
اَگ‌یوس فارماسوتیکالز (Agios Pharmaceuticals) اعلام کرد که داروی آزمایشی این شرکت برای یک اختلال خونی ارثی هدف اصلی یک مطالعه فاز نهایی را برآورده کرد.
داروی میتاپیوات (mitapivat) نیاز به تزریق خون را در بیماران بزرگسال مبتلا به تالاسمی آلفا یا بتا وابسته به تزریق خون کاهش داد.
در این مطالعه ۳۰ درصد از شرکت‌کنندگان به درمان با میتاپیوات در مقایسه با ۱۲ درصد از دریافت‌کنندگان دارونما پاسخ دادند. این پاسخ به‌عنوان کاهش ۵۰ درصدی در تزریق واحدهای گلبول قرمز خون در هر دوره ۱۲ هفته‌ای در طول ۴۸ هفته از این مطالعه تعریف شد.
تالاسمی یک اختلال خونی ارثی است که بر توانایی بدن برای تولید هموگلوبین و گلبول‌های قرمز سالم تأثیر می‌گذارد.
انتهای پیام
