گسترش استفاده از ژن‌درمانی Elevidys مورد تایید FDA قرار گرفت
سازمان غذاوداروی آمریکا (FDA) گسترش موارد مصرف ژن‌درمانی اِلِویدیس (Elevidys) شرکت سارپتا تراپیوتیکس (Sarepta Therapeutics) را برای بیماران ۴ سال به بالای مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) تایید کرد و با این تایید منجر به افزایش ۳۶ درصدی سهام این شرکت شد.
این آژانس برای بیماران ۴ سال به بالا که قادر به راه‌رفتن هستند، تاییدیه معمول و برای بیمارانی که نمی‌توانند راه بروند تاییدیه تسریع‌شده اعطا کرد.
ژن‌درمانی اِلِویدیس نتوانست به‌طور قابل‌توجهی عملکرد حرکتی را بیماران ۴ تا ۷ ساله مبتلا به DMD در مقایسه با دریافت‌کنندگان دارونما در هفته ۵۲ بهبود بخشد اما به تمام اهداف ثانویه خود در کارآزمایی دست یافت بدون آن‌که علائم ایمنی جدیدی مشاهده شود.
به گفته سازمان ملی اختلالات نادر آمریکا:
تخمین زده می‌شود که DMD [یک اختلال عصبی نادر تحلیل‌رفتن عضلات است و به‌دلیل کمبود پروتئین دیستروفین رخ می‌دهد] از هر ۳۵۰۰ تولد پسر در سراسر جهان، یک نفر را تحت تاثیر قرار می‌دهد.
کلینیک کلیولند می‌گوید: این بیماری ماهیچه‌های اسکلتی و قلب را تضعیف می‌کند که به‌سرعت با گذشت زمان بدتر می‌شوند و بیماران اغلب در ۲۵ سالگی جان خود را بر اثر این بیماری از دست می‌دهند.
انتهای پیام
