کاهش ۳۳ درصدی خطر مرگومیر و مشکلات قلبی با داروی Vutrisiran در مبتلایان به یک بیماری قلبی نادر
آلنایلم فارماسوتیکالز ( Alnylam Pharmaceuticals) اعلام کرد که داروی ووتریسیران (Vutrisiran) این شرکت در مطالعه‌ای که شامل بیماران مبتلا به یک بیماری قلبی نادر بود، مرگومیر و حوادث قلبی‌عروقی را تا یک سوم کاهش داد و منجر به افزایش ۳۸درصدی سهام این شرکت داروسازی شد.
در این مطالعه ۶۵۵ بیمار بزرگسال مبتلا به کاردیومیوپاتی آمیلوئید ترانس تیرتین (ATTR-CM) که در آن عملکرد عضلات قلب به‌دلیل تجمع پروتئین‌های نامنظم محدود می‌شود، دارو یا دارونما دریافت کردند، و داروی ووتریسیران به کاهش ۳۳ درصدی مرگومیر و بستری‌شدن در بیمارستان مرتبط با مشکلات قلبی کمک کرد.
به گفته تحلیلگران، داده‌های این مطالعه احتمالا درها به روی یک بازار بسیار بزرگ‌تر برای ووتریسیران باز می‌کند؛ دارویی که قبلا برای درمان آسیب عصبی یا پلی‌نورپاتی در بیماران مبتلا به یک بیماری قلبی مرتبط تایید شده است.
آلنایلم تخمین می‌زند که حدود ۲۰۰ هزار تا ۳۰۰ هزار نفر در سراسر جهان به ATTR-CM مبتلا هستند و بیماری اکثر آن‌ها تشخیص داده نشده است.
گزینه‌های درمانی فعلی شامل داروی تافامیدیس (tafamidis) شرکت فایزر با نام‌های تجاری Vyndaqel و Vyndamax است که با تثبیت پروتئین ترانس‌تیرتین موثر واقع می‌شود.
انتهای پیام
