ژن‌درمانی Vyjuvek برای درمان نوعی اختلال ژنتیکی پوستی تأیید شد
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) نخستین ژن‌درمانی موضعی ساخت شرکت کریستال بایوتک (Krystal Biotech) را برای بیماران مبتلا به یک اختلال ژنتیکی پوست تأیید کرد، و با این تأیید منجر به افزایش هفت درصدی سهام این شرکت شد.
بیماران مبتلا به اختلال نادر بیماری اپیدرمولیز بولوسا دیستروفیک (dystrophic epidermolysis bullosa) از زخم‌های بازی رنج می‌برند که باعث عفونت‌های پوستی می‌شود. این بیماران در معرض خطر افزایش از دست‌دادن بینایی، زخم، و سرطان پوست هستند و اکثرشان به‌ندرت بیش از ۳۰ سال زنده می‌مانند.
این ژن‌درمانی که Vyjuvek نام دارد برای بیماران مبتلا به اَشکال مغلوب یا غالب این اختلال تأیید شده است و انتظار می‌رود در سه ماهه سوم سال ۲۰۲۳ در آمریکا در دسترس باشد.
تأییدیه FDA بر اساس نتایج داده‌های یک مطالعه در مرحله اولیه تا میانی، و یک مطالعه فاز نهایی مرتبط با ۳۱ بیمار بود که نشان داد این ژن‌درمانی زخم‌های حدود ۶۵ درصد از شرکت‌کنندگان را در مقایسه با ۲۱.۶ درصد از دریافت‌کنندگان دارونما، به‌طور کامل التیام بخشید.
انتهای پیام
