ژن‌درمانی Roctavian برای درمان مبتلایان به هموفیلی A تأیید شد
بیومارین فارماسوتیکالز (BioMarin Pharmaceutical) روز پنجشنبه اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)، ژن‌درمانی این شرکت را برای درمان هموفیلی A در فرم شدید تأیید، و به بیماران مبتلا به این اختلال خونریزی ارثی جایگزینی برای تزریق منظم پروتئین‌های خون از دسترفته اعطا کرد.
درمان یک نوبتۀ روکتاویان (Roctavian) که قیمت آن ۲.۹ میلیون دلار است، در فاز سوم یک کارآزمایی بالینی با کاهش بروز خونریزی همراه بود اما مدت‌زمان دوام کاهش خونریزی مشخص نیست. بیومارین گفت اکثر شرکت‌کنندگان در این مطالعه در طول سه سال و پس از آن به این ژن‌درمانی پاسخ دادند و به مدت ۱۵ سال به نظارت بر روند درمان آن‌ها ادامه خواهد داد.
روکتاویان، نخستین درمان از طریق جایگزین کردن ژن برای رایج‌ترین شکل هموفیلی است که به بیماران این امکان را می‌دهد تا نیاز به درمان مادام‌العمر با پروتئین‌های فاکتور مورد نیاز برای کمک به لخته‌شدن خون یا با دُزهای ماهانه از یک داروی آنتی‌بادی جدیدتر را نادیده بگیرند یا کاهش دهند.
ژن‌درمانی از یک ویروس غیرفعال‌شده برای انتقال ژن‌های مورد نیاز استفاده می‌کند و سیستم ایمنی بدن دُز دوم این درمان را تشخیص داده و حذف می‌کند.
انتهای پیام
