عملکرد موفقیت‌آمیز داروی آزمایشی acoramidis برای درمان یک بیماری نادر قلبی
داروی آزمایشی شرکت بریج‌بایو فارما (BridgeBio Pharma) برای یک بیماری نادر قلبی در مرحله نهایی یک مطالعه بهبود قابل‌توجهی را در بیماران نشان داد و منجر به افزایش ۶۵ درصدی سهام این شرکت بیوتکنولوژی شد.
این دارو که آکورامیدیس (acoramidis) نام دارد برای درمان کاردیو میوپاتی آمیلوئید ترانس‌تیرتین ساخته شده است؛ بیماری‌ای که در آن رسوبات غیرطبیعی پروتئینی به‌نام آمیلوئید در قلب ایجاد می‌شود و می‌تواند موجب نارسایی قلبی شود.
در این کارآزمایی، اثربخشی داروی آکورامیدیس وقتی برای پیشگیری از مرگ، بستری‌شدن در بیمارستان و بهبود در مسافت ۶ دقیقه‌ای مورد ارزیابی قرار گرفت، ۱.۸ برابر بهتر از دارونما بود. هم‌چنین بقای بیماران مورد مطالعه را ۸۱ درصد در مقایسه با ۷۴ درصد گروه دارونما بهبود بخشید و شمار بستری‌شدگان در بیمارستان مرتبط با بیماری قلبی را تا ۵۰ درصد کاهش داد.
این شرکت مستقر در کالیفرنیا داده‌های بیشتری از داروی آکورامیدیس را در مقایسه با داروی تافامیدیس (tafamidis) فایزر ارائه کرد. آکورامیدیس در مقایسه با بیمارانی که ۳۰ ماه دارونما و داروی فایزر را دریافت کرده بودند، ۹۲ درصد بهبودی در آزمایش نارسایی قلبی نشان داد و در کنترل این بیماری بهتر از تافامیدیس عمل کرد.
با وجودِاین، ، بریج‌بایو گفت که اثربخشی این دو دارو را نمی‌توان به‌طور مستقیم با هم مقایسه کرد، زیرا این کار هدف این آزمایش نبود.
انتهای پیام
