داروی Voxzogo برای درمان کودکان زیر ۵ سال مبتلا به کوتولگی تایید شد
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) روز جمعه استفاده گسترده از داروی تزریقی وُکسزوگو (Voxzogo) ساخت شرکت بایومارین فارماسوتیکال را که یک‌بار در روز تزریق می‌شود، برای درمان کودکان زیر ۵ سال مبتلا به شایع‌ترین شکل کوتولگی تأیید کرد.
وُکسزوگو در سال ۲۰۲۱ نخستین دارویی بود که توسط FDA برای درمان اختلال ژنتیکی موسوم به آکندروپلازی در کودکان ۵ سال به بالا تأییدیه سریع دریافت کرد.
آکندروپلازی، نوعی کوتاهی قدر ناشی از جهش در یک ژن است که حدودا در یک نوزاد از هر ۲۵ هزار نوزاد رخ می‌دهد.
تصمیم FDA در مورد استفاده گسترده از وُکسزوگو بر اساس داده‌های کارآزمایی‌ای بود که نشان می‌دهد این دارو در کودکان 5 سال به پایین در مقایسه با کودکان 5 سال به بالا عملکرد ایمنی و کارایی مشابهی دارد.
پس از تایید FDA در سال ۲۰۲۱، وُکسزوگو در سال ۲۰۲۲، مبلغ ۱۶۹.۲ میلیون دلار فروش داشت. بایومارین انتظار دارد که فروش حاصل از این دارو در سال جاری از ۴۰۰ میلیون دلار به ۴۴۰ میلیون دلار برسد.
انتهای پیام
