۲ ژن‌درمانی برای بیماری سلول داسی‌شکل مورد تایید قرار گرفت
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) دو ژن‌درمانی را تایید کرد که یکی از آن‌ها نخستین دارویی در آمریکا است که از فناوری ویرایش ژن کریسپر استفاده می‌کند و مخترعان آن در سال ۲۰۲۰ برنده جایزه نوبل شدند.
داروی کَسگِوی (Casgevy) ساخت شرکت‌های ورتکس تراپوتیکس و کریسپر تراپیوتیکس، و داروی لایف‌جی‌نی‌یا (Lyfgenia ) ساخت شرکت بلوبرد بایو برای مبتلایان به بیماری سلول داسی‌شکل ۱۲ سال به بالا تایید شده‌اند.
قیمت ژن‌درمانی ورتکس ۲.۲ میلیون دلار و ژن‌درمانی بلوبرد ۳.۱ میلیون دلار در آمریکا است. هر دو ژن‌درمانی که به‌صورت یک درمان یک‌نوبته ارائه می‌شوند در اوایل سال ۲۰۲۴ در آمریکا دسترس خواهند بود.
بیماری سلول داسی‌شکل (SCD) یک اختلال خونی دردناک و ارثی است که در آن بدن هموگلوبین داسی‌شکل معیوب تولید می‌کند و توانایی گلبول‌های قرمز را برای حمل صحیح اکسیژن به بافت‌های بدن مختل می‌کند.
انتهای پیام
