ژن‌درمانی شرکت‌های ورتکس/کریسپر برای درمان یک اختلال خونی ارثی تایید شد
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) روز سه‌شنبه اعلام کرد که ژن‌درمانی شرکت‌های ورتکس فارماسوتیکالز و و کریسپر تراپیوتیکس برای درمان یک اختلال خونی نادر که نیاز به تزریق خون منظم دارد را در بیماران ۱۲ سال به بالا تایید کرده است.
این ژن‌درمانی که کَسگِوی (Casgevy) نام دارد، قبلا تاییدیه FDA را برای بیماری سلول داسی‌شکل (یکی دیگر از اختلالات خونی ارثی) در دسامبر ۲۰۲۳ به دست آورده بود.
تاییدیه FDA بیش از ۲ ماه قبل از تاریخ مورد انتظار در ۳۰ مارس است.
ورتکس گفت که ژن‌درمانی کَسگِوی که نیاز به تجویز مراکز درمانی مجاز با تجربه پیوند سلول‌های بنیادی دارد در اوایل سال جاری با قیمت ۲.۲ میلیون دلار برای هر دو اندیکاسیونِ تایید شده در دسترس قرار خواهد گرفت.
کَسکِوی نخستین درمان مبتنی بر فناوری ویرایش ژن کریسپر برنده جایزه نوبل است که تاییدیه FDA را برای بتا-تالاسمی وابسته به انتقال خون (TDT) در آمریکا کسب کرده است.
انتهای پیام
