تایید درمان هفتگی Yuviwel برای کودکان مبتلا به آکندروپلازی
شرکت اسندیس فارما (Ascendis Pharma) اعلام کرد سازمان غذاوداروی آمریکا (FDA) درمان هفتگی این شرکت برای کودکان مبتلا به آکندروپلازی را تأیید کرده است؛ اختلالی ژنتیکی نادر که به کوتولگی منجر میشود.
این دارو با نام تجاری یوویوِل (Yuviwel) بهصورت تزریق هفتگی تجویز میشود و با ایجاد سطح پایدار از پپتید ناتریورتیک نوع C، اثرات محدودکننده رشد ناشی از جهش ژن FGFR3 را خنثی میکند. تایید این دارو بر اساس نتایج مطالعهای ۵۲ هفتهای در کودکان ۲ تا ۱۱ ساله صادر شده است.
در حال حاضر، داروی تزریقی وُکسزوگو (Voxzogo) تولید شرکت بایومارین فارماسوتیکال (BioMarin Pharmaceutical) تنها درمان تأییدشده دیگر برای این بیماری است که نیازمند تزریق روزانه است.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
