حمایت اتحادیه اروپا از ژن‌درمانی برای درمان بیماران هموفیلی B
نهاد ناظر بر سلامت اتحادیه اروپا اعلام کرد اعطای مجوز بازاریابی مشروط را برای ژن‌درمانی شرکت داروسازی استرالیایی CSL و شریک هلندی‌اش شرکت بیوتکنولوژی uniQure N.V توصیه کرده است. این ژن‌درمانی برای درمان بیماران هموفیلی B، یک اختلال خونریزی نادر که ناشی از ناهنجاری‌های ژنتیکی است، استفاده می‌شود.
از هر چهل هزار نفر حدودا یک نفر به این اختلال ارثی مبتلا می‌شود که ناشی از جهش ژنی است که توانایی بدن را در ساخت فاکتور پروتئین انعقادی IX مختل می‌کند.
آژانس داروهای اروپا گفت اگر این ژن‌درمانی تأیید شود این درمان با نام تجاری Hemgenix، نخستین ژن‌درمانی در اتحادیه اروپا برای این بیماری خواهد بود که معمولا با تزریقات منظم داروهای فاکتور IX درمان می‌شود.
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در نوامبر سال جاری ژن‌درمانی Hemgenix را برای درمان این اختلال ژنتیکی نادر لخته‌شدن خون تأیید کرد. متعاقبا شرکت CSL قیمت این ژن‌درمانی را ۳.۵ میلیون دلار را تعیین، و آن را به گران‌ترین درمان جهان تبدیل کرد.
انتهای پیام
