طرح جدید FDA برای تسریع تایید داروهای بیماری‌های نادر
سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا (FDA) پیشنهادی جدید ارائه داد تا فرآیند تأیید داروهای بیماری‌های نادر با تعداد بیماران بسیار کم سریع‌تر و ساده‌تر شود. در این طرح، حتی داده‌های حاصل از کارآزمایی‌های تک‌گروهی یعنی مطالعاتی که در آن همه بیماران تنها یک درمان را دریافت می‌کنند، و با گروه کنترل مقایسه نمی‌شوند، قابل استفاده خواهد بود.
براساس معیارهای FDA، این فرآیند برای داروهایی اعمال می‌شود که:
*بیماری مورد نظر کمتر از ۱,۰۰۰ بیمار در آمریکا داشته باشد,
*برای درمان یک نقص ژنتیکی طراحی شده باشد، و
*هیچ درمان جایگزین کافی برای تغییر روند بیماری وجود نداشته باشد.
علاوه‌بر این، اثربخشی دارو باید با داده‌های تکمیلی و تأییدکننده مانند عملکرد دارو در محل هدف و داده‌های پیش‌بالینی اثبات شود.
این طرح می‌تواند مسیر دسترسی بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر به درمان‌های نوآورانه را کوتاه‌تر و سریع‌تر کند.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
