عملکرد موفق ژن‌درمانی فایزر در کاهش میزان خونریزی مبتلایان به هموفیلی A
فایزر اعلام کرد که در یک مطالعه فاز نهایی ژن‌درمانی این شرکت برای هموفیلی A به‌طوری قابل‌توجه تعداد عودهای خونریزی سالانه را در بیماران مبتلا به این اختلال نادر کاهش داد و عملکرد بهتری نسبت به درمان استاندارد فعلی داشت.
این داده‌ها فایزر را یک قدم به کسب تاییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای دومین ژن‌درمانی این شرکت برای درمان هموفیلی نزدیک‌تر می‌کند.
فایزر در ماه آوریل تاییدیه FDA را برای ژن‌درمانی BEQVEZ در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B که یک اختلال خونریزی نادر است، دریافت کرد.
اگر ژن‌درمانی هموفیلی A فایزر تایید شود با ژن‌درمانی یک‌نوبته Roctavian شرکت بایومارین فارماسوتیکال که در سال ۲۰۲۳ مورد تایید FDA قرار گرفت و قیمت آن ۲.۹ میلیون دلار است، رقابت خواهد کرد.
در حال‌حاضر، درمان استاندارد مراقبت برای بیماران هموفیلی A، تعویض روتین پروتئین لخته‌کننده فاکتور ۸ است.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
