موفقیت داروی آزمایشی ریجنرون در کند کردن روند استخوانسازی غیرطبیعی در بیماران FOP
شرکت داروسازی ریجنرون اعلام کرد که داروی آزمایشی این شرکت با نام گارتوزماب (garetosmab) برای فیبرودیسپلازی استخوانیشونده پیشرونده (FOP)، اختلال ژنتیکی نادری که به «سندروم مرد سنگی» نیز شناخته میشود، بهطوری قابلتوجه رشد غیرطبیعی استخوان را کاهش داده و هدف اصلی یک مطالعه فاز نهایی را محقق کرده است.
این بیماری باعث میشود عضله، تاندون و رباط به تدریج به استخوان تبدیل شوند و «اسکلت دوم» ایجاد شود، که کاهش تدریجی حرکت و کوتاهتر شدن طول عمر بیماران را به دنبال دارد. تاکنون تنها درمان تأییدشده برای FOP داروی سوهونوس (Sohonos) شرکت فرانسوی ایپسِن است که در سال ۲۰۲۳ مجوز سازمان غذاوداروی آمریکا (FDA) را دریافت کرد.
داروی گارتوزماب با مسدود کردن پروتئینی به نام اکتیوین A عمل میکند؛ پروتئینی که رشد غیرطبیعی استخوان در عضلات و بافتهای نرم بیماران مبتلا به FOP را تحریک میکند. این مکانیسم میتواند توضیح دهد که چرا آزمایشهای بالینی اثر قابل توجهی در کاهش رشد استخوان غیرطبیعی نشان دادهاند.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
