موفقیت ژندرمانی UniQure در کند کردن پیشرفت بیماری هانتینگتون
شرکت یونیکویِر (UniQure) اعلام کرد که ژندرمانی آزمایشی این شرکت برای بیماری هانتینگتون توانسته در یک مطالعه مرحله اولیه تا میانی، پیشرفت این اختلال مغزی را تا ۷۵ درصد کاهش دهد.
این خبر واکنش سریع بازار را به دنبال داشت و سهام یونیکویِر بیش از سه برابر شد و با رشد ۲۵۰ درصدی مواجه گردید.
هانتینگتون یک اختلال مغزی نادر و ارثی است که بهتدریج پیشرفت میکند و معمولا ۱۰ تا ۳۰ سال پس از بروز علائم به مرگ منجر میشود. تاکنون هیچ درمانی برای این بیماری توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) تأیید نشده است.
ژندرمانی AMT-۱۳۰ یونیکویِر نه تنها پیشرفت بیماری را کاهش داد، بلکه سرعت کاهش تواناییهای عملکردی بیماران را تا ۶۰ درصد کند کرد؛ این معیار یکی از اهداف ثانویه کلیدی مطالعه بالینی بود.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
