واسکایرا؛ نخستین ژندرمانی برای سندرم ویسکوت-آلدریچ
سازمان غذاوداروی آمریکا (FDA) نخستین ژندرمانی برای درمان یک اختلال نادر و تهدیدکننده سیستم ایمنی را تایید کرد.
داروی واسکایرا (Waskyra) برای بیماران مبتلا به سندرم ویسکوت-آلدریچ (WAS) مورد استفاده قرار میگیرد؛ اختلالی ارثی که باعث تضعیف سیستم ایمنی و افزایش خطر عفونتهای مکرر، خونریزی، کبودی آسان و مشکلات پوستی مانند اگزما میشود.
واسکایرا که با نام علمی اتووتیدیجین آتوتِمسِل (etuvetidigene autotemcel) نیز شناخته میشود، برای بیماران ششماهه به بالا و بزرگسالانی طراحی شده است که دچار جهش در ژن WAS هستند. این درمان با استفاده از سلولهای بنیادی خونی خود بیمار، که از نظر ژنتیکی اصلاح شده و نسخههای سالم ژن WAS را حمل میکنند، عملکرد سیستم ایمنی را تقویت میکند.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
