پیشنهاد مسیر تازه برای تایید سریع درمانهای ژنتیکی نادر
سازمان غذاوداروی آمریکا (FDA) از پیشنهاد یک چارچوب نظارتی جدید خبر داد که با هدف تسریع روند تأیید درمانهای شخصیسازیشده برای بیماریهای ژنتیکی نادر و تهدیدکننده حیات تدوین شده است.
بر اساس این طرح، در مواردی که اجرای کارآزماییهای بالینی متعارف امکانپذیر نیست، شرکتهای داروسازی میتوانند برای اخذ مجوز به مطالعات کوچک اما با طراحی دقیق و کنترلشده استناد کنند.
این ابتکار در پی بهروزرسانی استانداردهای تأیید داروهای ژنتیکی فردمحور ارائه شده و مسیری تازه برای درمانهایی ایجاد میکند که جمعیت بیماران هدف آنها برای انجام کارآزماییهای بزرگمقیاس کافی نیست.
در صورت اجرای این چارچوب، بیماران میتوانند زودتر به درمانهایی دسترسی پیدا کنند که در شرایط فعلی بهدلیل محدود بودن دادههای قابل جمعآوری با تأخیر یا توقف مواجه میشوند. با اینحال، ایمنی این داروها همچنان از طریق الزامات نظارتی پس از تأیید بهدقت پایش خواهد شد.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
