عملکرد موفق داروی آزمایشی BBP-۴۱۸ در مبتلایان به LGMD
شرکت بریجبایو فارما (BridgeBio Pharma) اعلام کرد داروی خوراکی آزمایشی BBP-۴۱۸ برای درمان دیستروفی عضلانی لیمبگیردل (LGMD) در یک مطالعه فاز نهایی موجب افزایش ۱.۸ برابری گلیکوزیلاسیون αDG – شاخص کلیدی این بیماری – نسبت به گروه دارونما شده و بهبود عملکرد حرکتی و ریوی بیماران را نشان داده است.
بیماری LGMD یکی از اختلالات ژنتیکی نادر است که با ضعف پیشرونده و تحلیل عضلات همراه بوده و تاکنون هیچ درمان تأییدشدهای برای آن در دسترس نبوده است.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
