تایید نخستین ژن‌درمانی مبتنی بر سلول برای یک اختلال پوستی ژنتیکی نادر توسط FDA
سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا (FDA) ژن‌درمانی شرکت آبی‌‌ینا تراپیوتیکس (Abeona Therapeutics) را برای یک اختلال پوستی نادر تایید کرد.
با این تاییدیه سهام این شرکت داروسازی مستقر در کلیولند در معاملات پیش‌گشایش ۱۳ درصد افزایش یافت.
این ژن‌درمانی که زواسکین (Zevaskyn) نام دارد برای درمان بیماران بزرگسال و کودکان مبتلا به اپیدرمولیز بولوزای دیستروفیک [بیماری پروانه‌ای] نوع مغلوب (RDEB) تایید شده است.
بیماران مبتلا به این اختلال دارای پوستی بسیار شکننده هستند، به‌طوری‌که تاول‌ها و پارگی‌های پوستی به زخم‌های گسترده‌ای در سراسر بدن تبدیل می‌شوند که به‌سختی بهبود می‌یابند و ممکن است سال‌ها باز باقی بمانند.
این اختلال ناشی از نقص در ژن COL7A1 است که مانع از تولید نوعی کلاژن حیاتی می‌شود؛ کلاژنی که نقش کلیدی در اتصال لایه‌های بالایی و پایینی پوست دارد.
در حال حاضر، درمان استاندارد برای این بیماری شامل مراقبت روزانه از زخم‌ها و پانسمان‌های محافظتی است.
زواسکین که از نظر شیمیایی با نام pz-cel شناخته می‌شود، با افزودن ژن‌های سالم COL7A1 به سلول‌های پوستی بیمار عمل می‌کند. این سلول‌ها سپس از طریق پیوند پوستی به بدن بیمار بازگردانده می‌شوند تا زخم‌های وسیع و مزمن را التیام بخشند.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
