شنواشدن کودک ناشنوا با ژن‌درمانی
ریجنرون فارماسوتیکالز (Regeneron Pharmaceutical) روز چهارشنبه اعلام کرد که ژن‌درمانی تحقیقاتی این شرکت در یک مطالعه فاز اولیه به میانی، شنوایی یک کودک را ظرف‌مدت ۲۴ هفته به سطح طبیعی بهبود بخشید.
این دختر ۱۸ ماهه بریتانیایی که به نخستین فردی در جهان تبدیل شد که شنوایی‌اش را در یک آزمایش ژن‌درمانی پیشگامانه به دست آورد به‌دلیل نوروپاتی شنوایی که به علت اختلال در تکانه‌های عصبی از گوش میانی به مغز ایجاد می‌شود کاملا ناشنوا به دنیا آمد.
نوروپاتی شنوایی می‌تواند ناشی از نقص در ژن OTOF باشد که مسئول ساخت پروتئینی به نام اتوفرلین است.
کودک دیگری نیز این ژن‌درمانی را در بیمارستان دانشگاه کمبریج دریافت کرده که نتایج مثبت آن پس از ۶ هفته مشاهده شده است.
انتهای پیام
