ورود داروی Forzinity به بازار برای درمان نوعی بیماری ژنتیکی
سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا (FDA) داروی فورزینیتی (Forzinity) ساخت شرکت استلث بیوتراپیوتیکس (Stealth Biotherapeutics) را برای درمان سندرم بارث (Barth syndrome) تأیید کرد.
این بیماری ژنتیکی نادر و تهدیدکننده زندگی، عمدتا مردان را درگیر می‌کند و با نارسایی قلبی شدید در نوزادی آغاز می‌شود. سندرم بارث بر میتوکندری‌ها، بخش‌های تولیدکننده انرژی در سلول‌ها تأثیر می‌گذارد و سلامت بیماران را به شدت تهدید می‌کند.
داروی فورزینیتی به‌صورت تزریق زیرپوستی روزانه برای بیماران با وزن دست‌کم ۳۰ کیلوگرم تجویز می‌شود و تاییدیه آن بر اساس بهبود قدرت عضلات زانو در بیماران صادر شده است. با وجود تأیید FDA، شرکت سازنده موظف است پس از عرضه دارو، اثربخشی و ایمنی آن را در جمعیت بزرگ‌تری از بیماران بررسی کند.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
