بریتانیا/
برای نخستین بار در جهان مجوز ژن‌درمانی اختلالات خونی صادر شد
آژانس نظارتی داروها و محصولات بهداشتی بریتانیا (MHRA) روز پنجشنبه اعلام کرد:
بریتانیا به‌عنوان نخستین کشور در جهان، مجوز ژن‌درمانی را با هدف درمان بیماری سلول داسی‌شکل و نوع دیگری از اختلال خونی ارثی برای بیماران ۱۲ سال به بالا صادر کرده است.
داروی کَسگِوی (Casgevy) ساخت شرکت‌های ورتکس فارماسوتیکالز (Vertex Pharmaceuticals) و کریسپر تراپیوتیکس (CRISPR Therapeutics) نخستین داروی دارای مجوز است که از ابزار ویرایش ژن کریسپر استفاده می‌کند و مخترعان آن در سال ۲۰۲۰ برنده جایزه نوبل شدند.
بیماریهای سلول داسی شکل و بتا-تالاسمی ناشی از خطاهایی در ژن‌های هموگلوبین هستند که توسط گلبول‌های قرمز خون برای حمل اکسیژن در سراسر بدن استفاده می‌شود.
این دارو با برداشتن سلول‌های بنیادی از مغز استخوان بیمار و ویرایش یک ژن آن سلول‌ها در آزمایشگاه و سپس تزریق سلول‌های اصلاح‌شده به بیمار پس از آماده‌سازی مغز استخوان داده می‌شود.
انتهای پیام
