داروی Adzynma برای درمان یک اختلال خونی نادر مورد تایید قرار گرفت
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی شرکت داروسازی ژاپنی تاکدا فارماسوتیکال (Takeda Pharmaceutical) را برای درمان یک اختلال نادر ژنتیکی خون در بیماران بزرگسال و کودکان تأیید کرد.
این دارو که آدزینما (Adzynma) نام دارد نخستین داروی در دسترس برای بیماران مبتلا به پورپورای ترومبوتیک ترومبوسیتوپنیک (TTP) مادرزادی است. TTP مادرزادی یک اختلال نادر ژنتیکی و تهدیدکننده زندگی با علائم مزمن ناتوان‌کننده است. این بیماری منجر به لخته‌شدن غیرطبیعی رگ‌های کوچک بدن می‌شود و با کم‌خونی و سطح پلاکت خون پایین همراه است.
به گفته FDA شایع‌ترین عوارض جانبی این درمان شامل سردرد، اسهال، میگرن، شکم‌درد، عفونت دستگاه تنفسی فوقانی، سرگیجه و استفراغ است.
تصمیم FDA برای تایید آدزینما بر اساس یک مطالعه فاز نهایی بود که نشان داد این دارو می‌تواند بروز ترومبوسیتوپنی، شایع‌ترین علامت این بیماری مرتبط با سطوح پایین پلاکت‌ها را تا ۶۰ درصد در مقایسه با استاندارد مراقبت کاهش دهد.
انتهای پیام
