داروی Gomekli برای مبتلایان به نوعی اختلال ژنتیکی نادر تایید شد
سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا (FDA) اعلام کرد که داروی شرکت اسپرینگ‌ورکس تراپیوتیکس (SpringWorks Therapeutics) را برای درمان نوعی اختلال ژنتیکی نادر که باعث رشد تومورها در بافتی می‌شود که اعصاب سراسر بدن را درگیر می‌کند، تایید کرده است.
داروی خوراکی میردامتینیب (mirdametinib) با نام تجاری گومِکلی (Gomekli) برای بزرگسالان و کودکان دو سال به بالا که از بیماری نوروفیبروماتوز نوع ۱ (NF۱) همراه با نوروفیبروم‌های پلکسی‌فرم/ شبکه‌ای (PN) علامت‌دار رنج می‌برند، که در آن تومور را نمی‌توان با جراحی خارج کرد تایید شده است.
گومِکلی متعلق به دسته‌ای از داروهای شناخته‌شده به‌عنوان مهارکننده MEK است و برای مهار انواع پروتئین MEK۱ و MEK۲ طراحی شده است.
تاییدیه FDA بر اساس نتایج یک مطالعه فاز میانی بود که در آن داروی گومِکلی کاهش ۲۰ درصدی یا بیشتر را در حجم تومور در ۵۲ درصد از کودکان بیمار و ۴۱ درصد از بیماران بزرگسال مبتلا به بیماری یادشده نشان داد.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
