داروی Skyclarys برای درمان یک اختلال ژنتیکی نادر تأیید شد
سازمان غذا و داروی آمریکا داروی Skyclarys ساخت شرکت ری‌یتا فارماسوتیکالز (Reata Pharmaceuticals) را برای درمان یک اختلال ژنتیکی نادر که باعث آسیب تدریجی به سیستم عصبی می‌شود، تأیید کرد.
بیماری آتاکسی فردریش یک اختلال عصبی-عضلانی است که باعث ضعف عضلانی و ناهماهنگی در حرکات بدن می‌شود و می‌تواند منجر به ویلچرنشین شدن بیماران در اواسط دهه ۲۰ زندگی و مرگ زودرس شود.
به گفته این شرکت داروسازی: بیمارانی که این دارو را مصرف کردند در مقایسه با دارونما بهبودی در عملکردهای عصبی‌شان مانند صحبت‌کردن، عملِ بلع و ایستادن حاصل شد.
قیمت تخمینی این دارو برای هر بیمار سالانه حدود ۴۲۵ هزار دلار است.
انتهای پیام
