نخستین ژن‌درمانی برای کودکان مبتلا به نوعی بیماری ژنتیکی نادر تایید شد
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) ژن‌درمانی شرکت اُرچاد تراپیوتیکس (Orchard Therapeutics) مستقر در بریتانیا را برای درمان کودکان مبتلا به لکودیستروفی متاکروماتیک (MLD) تایید و آن را به نخستین درمان تایید شده در آمریکا برای این بیماری نادر و ارثی تبدیل کرد.
این درمانِ یک‌نوبته که در آمریکا با نام Lenmeldy شناخته می‌شود برای کودکان در مراحل خاصی از پیشرفت بیماری تایید شده است.
تاییدیه FDA بر اساس نتایج داده‌های دو کارآزمایی بالینی با ۳۷ کودک بود که در آن، ژن‌درمانی Lenmeldy به‌طوری قابل‌توجه خطر اختلال حرکتی شدید یا مرگ را در مقایسه با کودکانِ درمان‌نشده کاهش داد.
مشخصه MLD که مغز و سیستم عصبی را تحت تاثیر قرار می‌دهد، تجمع برخی از مواد چرب در سلول‌ها است که منجر به از دست‌دادن عملکرد حرکتی و شناختی و مرگ زودرس می‌شود.
بر اساس گزارش FDA، برآورد شده که از هر ۴۰ هزار نفر در آمریکا یک نفر به MLD مبتلا می‌شود.
این ژن‌درمانی در اتحادیه اروپا نیز تایید شده و با نام تجاری Libmeldy به فروش می‌رسد.
ژن‌درمانی Lenmeldy با قیمت ۴.۲۵ میلیون دلار به گران‌ترین دارو در آمریکا تبدیل شده است.
انتهای پیام
