عملکرد موفق ژن‌درمانی در نابینایی ارثی
دیستروفی بوتنیا نوعی کوری ارثی عمدتا در منطقه وِسترباتن در سوئد شایع است، اما در سایر نقاط جهان نیز شناسایی شده است. یک مطالعه جدید منتشرشده در نشریه Nature Communications نشان می‌دهد که ژن‌درمانی می‌تواند بینایی را در بیماران مبتلا به این بیماری بهبود بخشد.
این بیماری به‌دلیل تخریب سلول‌های بینایی در شبکیه منجر به اختلال بینایی پیشرونده می‌شود. علت آن یک جهش ژنتیکی ارثی است که باعث آسیب به پروتئین خاصی در چشم می‌شود. در حال حاضر هیچ درمانی برای این بیماری وجود ندارد.
به‌تازگی محققان موسسه کارولینسکا بررسی کرده‌اند که آیا ژن‌درمانی می‌تواند بینایی را در افراد مبتلا به این بیماری بهبود بخشد. آن‌ها از یک ویروس به اصطلاح ناقل ویروسی استفاده کردند. یک ناقل ویروسی، ویروس طراحی‌شده خاص است که از نظر ژنتیکی اصلاح شده تا حاوی ژن سالم RLBP۱ باشد، ژنی که در دیستروفی بوتنیا آسیب دیده است.
ناقل ویروسی از طریق یک روش جراحی پیشرفته در ۱۲ فرد مبتلا به این بیماری به زیر شبکیه چشم تزریق شد. هدف این است که پس از درمان، ناقل ویروسی توسط سلول‌های شبکیه جذب شود، جایی‌که می‌تواند پروتئین طبیعی تولید کند. نتایج اولیه این مطالعه نشان می‌دهد که عملکرد بینایی ۱۱ نفر از افراد به‌طوری قابل‌توجه بهبود یافته است.
هلدر آندره، یکی از محققین این مطالعه در بخش علوم اعصاب بالینی، موسسه کارولینسکا گفت: نتایج به این دلیل مهم هستند که نابینایی ارثی شایع‌ترین علت نابینایی در افراد جوان‌تر و توانمند است و هیچ درمانی برای اکثریت قریب به اتفاق افراد مبتلا وجود ندارد.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
