یک داروی جدید برای درمان بیماری پومپه مورد تایید FDA قرار گرفت
اَمیکوس تراپیوتیکس (Amicus Therapeutics) روز پنجشنبه اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)، داروی این شرکت بیوتکنولوژی را برای درمان یک اختلال عضلانی نادر با نام پومپه تایید کرده است.
استفاده از این دارو فقط برای بزرگسالان ۴۰ کیلوگرم به بالا که به‌دلیل عدم وجود علائم بهبود، مجبور به تغییر درمان جایگزین آنزیم فعلی خود شده‌اند، تایید شد.
این دارو از دو جزء تشکیل شده است: Pombiliti، آلفا-گلوکوسیداز ساخته‌شده در آزمایشگاه و داروی خوراکی migalastat این شرکت با نام تجاری Opfolda که با هم به تجزیه گلیکوژن کمک می‌کنند.
پومپه یک بیماری ژنتیکی نادر است که در آن بدن قادر به تجزیه قند پیچیده گلیکوژن نیست و تجمع آن باعث اختلال عضلانی می‌شود. این بیماری هم‌چنین ممکن است منجر به نارسایی قلبی در بیماران جوان شود.
انتهای پیام
