داروی Daybue برای درمان سندروم رِت تأیید شد
شرکت بیوتکنولوژی آکادیا فارماسوتیکالز (Acadia Pharmaceuticals) اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی این شرکت را برای درمان سندروم رِت، یک اختلال ژنتیکی مغزی تأیید، و آن را به نخستین داروی تأیید شده برای درمان این بیماری تبدیل کرد.
تأیید نهاد ناظر بر سلامت آمریکا این امکان را فراهم میآورَد تا داروی تروفینتاید (trofinetide) با نام تجاری Daybue برای بیماران بزرگسال و کودکان دو سال به بالای مبتلا به سندروم رِت تجویز شود. مصرف این دارو با هشدار اسهال و کاهش وزن همراه است.
سندرم رِت یک اختلال نادر عصبی رشدی است که عمدتاً در دختران رخ میدهد. طبق برآوردهای دولت آمریکا، کمتر از ۵۰ هزار نفر در آمریکا به این بیماری مبتلا هستند.
داروی تروفینتاید بهعنوان یک شکل مصنوعی از فاکتور رشد شبه انسولین IGF-۱ عمل کرده و به کاهش التهاب در بافت عصبی و همچنین کمک به انتقال تکانههای عصبی کمک میکند.
انتهای پیام
سلام،معلوم هست چه زمانی در ایران در دسترس هست و آیا دولت کاری میکنه که مثل همه داروهای کم یاب دست مافیا(که البته آقا زاده و وزیر و وزیر زاده )هستن نیوفته؟