داروی Leniolisib برای درمان سندروم APDS تأیید شد
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی شرکت بیوتکنولوژی هلندی فارمینگ گروپ را برای درمان یک اختلال ژنتیکی نادر که منجر به تضعیف سیستم ایمنی می‌شود، تأیید کرد.
داروی Leniolisib که با نام تجاری Joenja به فروش می‌رسد نخستین داروی تأییدشده در آمریکا برای درمان سندروم دلتای فسفواینوزیتید 3-کیناز فعال‌شده (APDS) یک نقص مصونیت اولیه است که در هر یک میلیون نفر تقریبا یک تا دو نفر به آن مبتلا هستند.
بیماری APDS موجب عدم عملکرد سلول‌های ایمنی، سلول‌های B، و سلول‌های T شده و باعث می‌شود افراد مبتلا به این اختلال در مبارزه با عفونت‌های ویروسی و باکتریایی دچار مشکل شوند. هم‌چنین خطر آسیب دائمی ریه و لنفوم را با گذشت زمان تشدید می‌کند.
تأیید FDA بر اساس داده‌های یک مطالعه در فاز نهایی انجام شد که نشان داد این دارو به بهنجارشدن سیستم ایمنی با افزایش قابل‌توجهی در تعداد پاسخ ایمنی تولید کننده سلول‌های B و کاهش اندازه غدد لنفاوی کمک می‌کند.
انتهای پیام
