عملکرد موفقیت‌آمیز داروی ترکیبی سه‌گانه فیبروز کیستیک ورتکس در یک مطالعه فاز نهایی
ورتکس فارماسوتیکالز (Vertex Pharmaceuticals) اعلام کرد که داروی آزمایشی این شرکت برای درمان فیبروز کیستیک (CF) در یک مطالعه فاز نهایی در بیماران ۱۲ سال به بالا تمام اهداف اصلی این مطالعه را برآورده کرد.
درمان ترکیبی سه‌گانه یک بار در روز، به نام وانزا تریپل (vanza triple)، به اهداف اولیه دو کارآزماییِ ۵۲ هفته‌ای این مطالعه دست یافت و از نظر عملکرد ریه به خوبی داروی تریکافتا (Trikafta)، پرفروش‌ترین داروی این شرکت برای این اختلال، بود ضمن این‌که مشخصات ایمنی قابل مقایسه‌ای داشت.
سومین کارآزمایی ۲۴ هفته‌ای، با آزمایش این دارو در کودکان شش تا ۱۱ ساله، پتانسیل کنترل بیماری را با درمان آن در اوایل زندگی نشان داد.
بر اساس داده‌های بنیاد CF مستقر در آمریکا، CF یک اختلال ارثی است که باعث آسیب شدید به ریه‌ها، سیستم گوارش و سایر اندام‌های بدن می‌شود و حدود ۱۰۵ هزار نفر در ۹۴ کشور به این بیماری مبتلا هستند.
انتهای پیام
