داروی Miplyffa برای یک بیماری ژنتیکی نادر تایید شد
سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا (FDA) اعلام کرد که داروی شرکت زِورا تراپیوتیکس (Zevra Therapeutics) را برای یک اختلال ژنتیکی نادر که بر سیستم عصبی و سایر اندام‌ها تاثیر می‌گذارد، تایید، و آن را به نخستین دارو برای این بیماری تبدیل کرد.
داروی خوراکی میپلیفا (Miplyffa) / آریموکلومول (arimoclomol) برای درمان علائم عصبی مرتبط با بیماری نیمن پیک نوع سی (NPC)، در ترکیب با داروی میگلوستات (miglustat) که با نام تجاری زاوِسکا (Zavesca) شناخته می‌شود در افراد ۲ سال به بالا تایید شده است. مبتلایان به این بیماری به‌طور متوسط حدود ۱۳ سال عمر می‌کنند.
میپلیفا با هشدار بروز واکنش‌های بیش‌حساسیت از جمله کهیر و آنژیوادم همراه است؛ وضعیتی که باعث تورم زیر پوست می‌شود.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
