ژن‌درمانی فایزر برای یک اختلال خونی نادر ارثی مورد تایید کانادا قرار گرفت
فایزر اعلام کرد که نهاد ناظر بر سلامت کانادا ژن‌درمانی این شرکت را برای درمان یک اختلال خونی نادر ارثی به نام هموفیلی B قبل از تصمیم سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) تایید کرده است.
این تاییدیه بر اساس نتایج مطالعات فاز نهایی بود که نشان می‌داد یک دُز از این درمان با نام تجاری Beqvez، برتر از استاندارد فعلی مراقبت است که عبارت از جایگزینی یک پروتئین لخته‌کننده خون به نام فاکتور IX است.
سازمان غذا و داروی آمریکا در نوامبر ۲۰۲۲ داروی هِمجِنیکس (Hemgenix) ساخت شرکت سی‌اس‌ای (CSL) را تایید، و آن را به نخستین ژن‌درمانی یک نوبته برای مبتلایان به هموفیلی B تبدیل کرده بود.
فایزر هم‌چنین به‌دنبال تاییدیه FDA برای آنتی‌بادی آزمایشی خود به نام مارستاسیماب (marstacimab) برای درمان هموفیلی A و B است.
انتظار می رود که FDA تصمیم خود را در مورد داروی فایزر در سه ماهه دوم سال ۲۰۲۴ اعلام کند.
انتهای پیام
