داروی Ctexli برای نوعی اختلال ژنتیکی تایید شد
سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا (FDA) داروی سی‌تِکسلی (Ctexli) شرکت میروم فارماسوتیکالز (Mirum Pharmaceuticals) را برای درمان یک اختلال ژنتیکی تایید، و آن را به نخستین دارویی برای یک بیماری نادر تبدیل کرد که در توانایی بدن برای تجزیه کلسترول اختلال ایجاد می‌کند.
بیماران مبتلا به اختلال کلسترولوز مغزی یا CTX قادر به تجزیه کلسترول به‌درستی نیستند؛ وضعیتی که به مرور زمان باعث تجمع سموم در بدن می‌شود.
داروی سی‌تِکسلی که فرمی از کینودی‌اُکسی‌کولیک اسید است- یک اسید صفراوی که به‌طور طبیعی در کبد یافت می‌شود- پیش‌تر برای درمان افرادی که دارای نوعی سنگ به نام سنگ‌های پرتوگذران در کیسه صفرا هستند، تایید شده بود.
تخمین زده می‌شود که این دارو احتمالا ۱۵۰ تا ۲۰۰ میلیون دلار تا سال ۲۰۳۰ به درآمد این شرکت داروسازی اضافه کند.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
