مسیر جدید FDA برای تایید درمانهای ژنتیکی نادر
دو مقام ارشد سازمان غذاوداروی آمریکا (FDA) اعلام کردند که این نهاد میتواند درمانهای شخصیسازیشده برای بیماریهای ژنتیکی نادر و مهلک را بر اساس دادههای حاصل از چند بیمار اولیه تایید کند.
مارتی مَکاری، رئیس FDA، و وینای پراساد، مسئول ارشد پزشکی و علمی این سازمان، در مقالهای منتشر شده در New England Journal of Medicine نوشتند که شرکتها میتوانند به جای انجام آزمایشهای تصادفی، بر اساس مطالعات کوچک با طراحی مناسب عمل کنند. آنها افزودند: مقررات فعلی بیش از حد سنگین است و برای بیماران و خانوادهها، زمانی برای انتظار وجود ندارد.
این مسیر جدید تحت عنوان مکانیسم ظاهرالصلاح، به FDA اجازه میدهد مجوز بازاریابی داروها را پس از موفقیت در چند بیمار متوالی صادر کند و شرکتها موظف خواهند بود شواهد واقعی از دنیای واقعی را جمعآوری کنند تا اثربخشی دارو حفظ شود و هرگونه مشکل ایمنی شناسایی گردد.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
