عملکرد موفق داروی Mitapivat در مبتلایان به بیماری سلول داسیشکل
شرکت آگیوس فارماسوتیکالز (Agios Pharmaceuticals) اعلام کرد که داروی میتاپیوات (Mitapivat) برای درمان بیماری سلول داسیشکل در یک مطالعه فاز نهایی بیماران ۱۶ سال به بالا یکی از دو هدف اصلی خود را محقق کرده اما کاهش قابل توجه آماری در بحرانهای درد- که از علائم ناتوانکننده و شاخص این بیماری هستند- نشان نداده است.
در این مطالعه، ۴۰.۶ درصد از بیمارانی که داروی میتاپیوات دریافت کردند، افزایشی قابلتوجه در هموگلوبین تجربه کردند، در حالیکه این میزان در گروه دریافتکننده دارونما تنها ۲.۹ درصد بود.
در بیماری سلول داسیشکل، گلبولهای قرمز خون که معمولا گرد و انعطافپذیر هستند، سخت و به شکل داس درمیآیند و در رگهای کوچک خون گیر میکنند و بحرانهای درد شدید ایجاد میکنند.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.

