داروی شرکت بایوژن برای مبتلایان به اسکلروز جانبی آمیوتروفیک تأیید شد
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) اعلام کرد که داروی شرکت بایوژن را برای درمان نوعی از اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) تأیید کرده و آن را به نخستین درمان قابل دسترس برای هدف‌گیری یک علت ژنتیکی این بیماری تبدیل کرده است.
این دارو با نام تجاری Qalsody چراغ سبز تأییدیه سریع FDA را دریافت کرد.
تأیید داروی Qalsody بر اساس داده‌هایی است که نشان می‌دهد سطح پروتئین نوروفیلامنت را کاهش می‌دهد. این پروتئین نشانه‌ای از انحطاط سلول‌های عصبی است که با پیشرفت علائم عصبی مرتبط دانسته می‌شود.
این دارو را می‌توان برای درمان بیماران ALS با جهش در یک ژن خاص استفاده کرد که منجر به تجمع سطوح سمی پروتئین سوپراکسید دیسموتاز ۱ (SOD۱) می‌شود و برای سرکوب آن طراحی شده است.
انتهای پیام
