ژندرمانی اولتراجنیکس برای سندرم سانفیلیپو نوع A تایید شد
شرکت داروسازی اولتراجنیکس فارماسوتیکال (Ultragenyx Pharmaceutical) اعلام کرد سازمان غذاوداروی آمریکا (FDA) ژندرمانی «فایووی، Fayuvi» را برای کودکان مبتلا به سندرم سانفیلیپو نوع A تایید کرده است.
این بیماری ارثی نادر، بهتدریج به مغز و سیستم عصبی آسیب میزند و ناشی از کمبود آنزیم سولفامیداز است؛ کمبودی که به تجمع هپاران سولفات در بدن و مغز و در نتیجه از دست رفتن تدریجی تواناییهای شناختی، گفتاری و حرکتی کودکان میانجامد.
این محصول بهعنوان یک درمان یکنوبته برای یک بیماری نادر و مهلک دوران کودکی عرضه خواهد شد.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
