تایید داروی ریجنرون برای یک بیماری ژنتیکی نادر
سازمان غذاوداروی آمریکا (FDA) داروی شرکت ریجنرون (Regeneron) را برای درمان یک اختلال ژنتیکی نادر تایید کرد؛ این تصمیم پس از آن اتخاذ شد که دارو توانست تشکیل غیرطبیعی استخوان در برخی بافتهای نرم را به میزان قابلتوجهی کاهش دهد.
داروی «گارتوزوماب، Garetosmab» با نام تجاری «پاساترو، Pasatru»، برای درمان بزرگسالان مبتلا به فیبرودیسپلازی استخوانیشونده پیشرونده (FOP) تایید شده است. این بیماری باعث میشود بافتهای عضلانی، تاندونها و رباطها بهتدریج به استخوان تبدیل شوند و در نهایت یک «اسکلت دوم» در بدن شکل بگیرد؛ وضعیتی که به از دست رفتن تدریجی توانایی حرکتی و کاهش امید به زندگی منجر میشود.
در یک کارآزمایی ۵۶ هفتهای با مشارکت ۶۳ نفر، پاساترو در مقایسه با دارونما، تشکیل ناهنجاریهای جدید استخوانی را در بیمارانی که دُز ۳ میلیگرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن دریافت کردند، ۹۴ درصد کاهش داد. این میزان کاهش در بیمارانی که دُز ۱۰ میلیگرم به ازای هر کیلوگرم دریافت کردند، ۹۰ درصد بود.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
