تایید نخستین ژندرمانی برای درمان GSDIa
اولتراجنیکس فارماسوتیکال (Ultragenyx Pharmaceutical) اعلام کرد سازمان غذاوداروی آمریکا (FDA) ژندرمانی «گنگلایکوس، Genglycos» این شرکت را برای درمان بیماری ذخیره گلیکوژن نوع یک (GSDIa) یا بیماری فونژیرکه در بزرگسالان و بیماران کودکان تایید کرده است.
این بیماری یک اختلال ژنتیکی بسیار نادر است که توانایی کبد برای تنظیم قند خون را مختل کرده و میتواند موجب افت شدید و تهدیدکننده قند خون شود. بیماران برای کنترل بیماری به مصرف مداوم نشاسته ذرت خام نیاز دارند.
گنگلایکوس با هدف قرار دادن علت زمینهای بیماری، به تجزیه گلیکوژن و تولید گلوکز کمک میکند و میتواند سطح قند خون را تنظیم و وابستگی بیماران به نشاسته ذرت را کاهش دهد.
انتهای پیام
انتشار این مطلب با ذکر منبع «دنیای سلامت و دارو» بلامانع است.
